多措并舉鼓勵罕見病藥物研發提高可及性

　　全國政協經濟委員會副主任、中國國際經濟交流中心理事長畢井泉日前在博鰲亞洲論壇2024年年會“關注罕見病 促進健康公平可及”分論壇上表示，目前全世界95%以上的罕見病無藥可用，我國應完善相關制度建設，鼓勵罕見病藥物研發創新，同時多措并舉降低罕見病藥物研發成本，進一步提高罕見病藥物經濟可及性。

　　建立罕見病精確統計制度

　　罕見病是在人群中發病率極低的疾病。據國際罕見病聯盟統計，全世界發現的罕見病有7000至10000種，有84%的罕見病患者所患疾病發病率在百萬分之一。

　　“換言之，我國罕見病患者中84%的人，所患疾病病種的總人數可能不超過1400人。”畢井泉強調說，“罕見病如此少的患者人數，如此小的市場規模，是我們分析罕見病藥物研發等問題時，區別于其他常見病的一個非常重要的前提。”

　　據介紹，我國罕見病是采取目錄方式管理，收錄了兩批共207種罕見病。

　　畢井泉認為，就我國情況而言，建立罕見病精確統計制度，是一個科學的問題，也是切實鼓勵罕見病藥物創新研發、解決罕見病患者健康公平可及問題的起點。“罕見病確診難度很大，我國只有極少數醫院具備診斷罕見病的能力。加強對醫生罕見病診斷和治療知識的培訓，提高罕見病發現、診斷、治療的能力，是一個嚴峻挑戰。只有建立了罕見病精確統計制度，才能發現罕見病患者，才有后面的診斷、治療以及藥品研發等。”

　　“我國在建立罕見病精確統計制度的同時，也要建立包括罕見病在內的完整的疾病統計體系。”畢井泉強調。他建議，建立全國統一的電子處方、電子病歷制度。所有有醫師執照的醫生，每天開出的處方都應該進行及時統計，從而匯總出各類疾病的發生數量，并適時向社會公布。這是公共衛生最重要的基礎工作之一，對于包括罕見病在內的各類疾病發生規律研究、藥品研發、商業醫保產品定價、衛生醫療管理等，都非常重要。

　　罕見病突出問題是無藥可用

　　畢井泉指出，罕見病種類繁多，隨著醫學的發展進步，還會有更多新的罕見病被發現。現在全世界上市的罕見病治療藥物只有800多種，95%以上的罕見病無藥可用。

　　他分析，從全球情況來看，罕見病無藥可用，是因為和其他常見病相比，罕見病患病人數太少，藥物研發成功概率過低，即使成功也很難收回研發成本，制藥企業、投資人基本沒有積極性投資開發罕見病藥物。

　　畢井泉說：“如果創新藥價格不是由企業自主決定，企業就無法為所開發的項目估值，資本就不會冒著巨大風險投資藥品研發創新。對于罕見病藥物而言，更是如此。”

　　畢井泉認為，鼓勵生物醫藥創新，有賴于兩項基礎性制度的支撐。一是專利保護制度，包括保護發明人二十年市場獨占的權利。這種市場獨占包括企業自主決定生產數量和價格，二者構成專利持有人的銷售收入，刺激發明人不斷地進行發明創造。另一是數據保護制度。“迄今，我國的罕見病藥物數據保護制度尚未有效建立，應繼續抓緊推進。”

　　“如果企業不能自主定價，沒有制度上的有力支撐，罕見病藥物研發，就是一個‘科學上有意義、現實中有需要、經濟上基本不具可行性’的問題。”畢井泉強調說。

　　多措并舉降低研發成本

　　畢井泉表示，我國應同時采取多種措施，降低罕見病研發成本，提高罕見病藥物可及性。包括：

　　――減少罕見病臨床試驗的病例數；二期臨床有明顯療效的，可考慮直接批準上市。

　　――各級政府設立專項資金對罕見病藥物開發臨床試驗費用給予補助；鼓勵社會資金支持罕見病藥物開發，并允許稅前列支。

　　――給予罕見病藥物更長的數據保護期。

　　――降低罕見病進口注冊成本。我國公布的罕見病目錄收錄的207種罕見病，只有60種有藥可用，還有62種國外有藥國內無藥。

　　“要鼓勵這62種藥物到中國注冊上市。考慮到罕見病群體人數很少市場規模小、受試者數量更少，建議適當降低種族差異臨床試驗、生產批次檢驗的門檻，甚至豁免相關要求，以鼓勵企業研發生產。”畢井泉說。

　　――將罕見病藥物支付標準與定價分開。包括罕見病藥物在內的創新藥，價格由企業自主制定；醫保按產品臨床價值和醫保資金承受能力制定支付標準；差價部分由患者自己支付。

　　他進一步建議，對于現在21種因為年治療費用超過30萬元而沒有納入醫保報銷目錄的罕見病治療藥品，建議醫保部門按照30萬元的數額支付，其余部分由患者自己支付，也可以申請政府救助，還可以由商業保險支付，或募集慈善捐贈。

　　――各級政府設立罕見病專項救助資金。對于病人數量極少的罕見病藥物，患者自己支付部分應該納入政府救助的范圍，避免這些患者因病致貧、因病返貧。

　　“這些患者數量不多，分散到全國600多個地市2000多個縣，各地所需資金有限、壓力不大。”畢井泉說。

　　――引導孕婦進行早期篩查。罕見病患者中，有半數以上是遺傳性的。對孕婦進行普惠性質的早期篩查，可以大幅減少罕見病嬰兒出生數量，為家庭、為社會節省大量潛在的醫藥費負擔。

　　畢井泉呼吁，全社會共同關注罕見病群體的治療和藥物開發問題。“罕見病發病有一定的偶然性。我們每一個人都是人群中的大多數，也可能是人群中的極少數。”他說，“關心罕見病患者，就是關心我們自己。”